Home » Știință » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash
Publicat: 05.04.2021

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Ioana Scholler
Ioana Scholler
Ioana s-a alăturat echipei DESCOPERĂ.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
1 din 10 copii, victimă a violenței în primele două luni ale anului școlar
1 din 10 copii, victimă a violenței în primele două luni ale anului școlar
Unde au dispărut grădinițele de stat din România?
Unde au dispărut grădinițele de stat din România?
Un studiu arată că oamenii poate absorbi vitamine direct din aer
Un studiu arată că oamenii poate absorbi vitamine direct din aer
Mulți oameni suferă fără să știe de „ura față de mișcare”
Mulți oameni suferă fără să știe de „ura față de mișcare”
Copiii neandethalieni ar fi colecționat fosile la fel cum cei de azi colecționează abțibilduri
Copiii neandethalieni ar fi colecționat fosile la fel cum cei de azi colecționează abțibilduri
(P) Când au început să se ofere cadourile pentru Crăciun?
(P) Când au început să se ofere cadourile pentru Crăciun?
De ce ne curge nasul de la mâncarea picantă?
De ce ne curge nasul de la mâncarea picantă?
Sunt alimentele fermentate bune pentru intestine sau doar delicioase?
Sunt alimentele fermentate bune pentru intestine sau doar delicioase?
Test de cultură generală. Cum sunt stabilite cursurile valutare?
Test de cultură generală. Cum sunt stabilite cursurile valutare?
Boomurile sonice ale rachetei Starship sunt atât de puternice încât ar putea deteriora structurile de la sol
Boomurile sonice ale rachetei Starship sunt atât de puternice încât ar putea deteriora structurile de la sol
Unul dintre marii producători de cărbune din lume renunță la extracție
Unul dintre marii producători de cărbune din lume renunță la extracție
Vești proaste pentru 4.000 de angajați Ford! Gigantul auto pregătește concedieri în Europa
Vești proaste pentru 4.000 de angajați Ford! Gigantul auto pregătește concedieri în Europa
Măsuri de securitate sporite la Machu Picchu după ce o femeie a împrăștiat cenușă umană în aer
Măsuri de securitate sporite la Machu Picchu după ce o femeie a împrăștiat cenușă umană în aer
Povestea desprinsă din cărţi a îndrăgitului Petre Ispirescu. Nu a făcut niciun an de şcoală, a fost la închisoare şi până la 50 de ani nu a părăsit niciodată localitatea natală
Povestea desprinsă din cărţi a îndrăgitului Petre Ispirescu. Nu a făcut niciun an de şcoală, a fost la închisoare ...
În ciuda amenințărilor globale, Marea Britanie renunță la nave de război, elicoptere și drone
În ciuda amenințărilor globale, Marea Britanie renunță la nave de război, elicoptere și drone
Un raport al Congresului SUA avertizează: China este acum o „ameninţare semnificativă”
Un raport al Congresului SUA avertizează: China este acum o „ameninţare semnificativă”
„Ciclon bombă” în nord-vestul Statelor Unite! Sute de mii de oameni au rămas fără curent
„Ciclon bombă” în nord-vestul Statelor Unite! Sute de mii de oameni au rămas fără curent
Elon Musk și Donald Trump au asistat împreună la o nouă lansare Starship
Elon Musk și Donald Trump au asistat împreună la o nouă lansare Starship