Home » Știință » Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN

Un pacient orb și-a recăpătat vederea cu ajutorul unei terapii genetice pe bază de ARN
Credit foto: V2OSK/ Unsplash
Publicat: 05.04.2021

Un pacient orb și-a recăpătat vederea timp de peste un an după ce a primit o injecție simplă cu o terapie genetică experimentală direct în ochi.

Tratamentul folosește molecule ARN (acid ribonucleic) care pot infiltra celule și inversa o anumită mutație asociată cu Leber congenital amaurosis, o boală a ochilor care cauzează orbirea devreme în viață, potrivit cercetărilor publicate recent în jurnalul Nature Medicine. Interesant este că cercetătorii din spatele tratamentului au descoperit efectele pe termen lung ale terapiei în mod accidental.

Mutația din spatele Leber congenital amaurosis împiedică celulele să producă proteina CEP290, care este crucială pentru celulele fotoreceptoare ale ochilor. Tratamentul strecoară ARN în acele celule și declanșează producerea de CEP290. Cu alte cuvinte, terapie inversează mutația timp de câteva luni bune.

Pacientul și-a recăpătat vederea pentru mai mult de 15 luni

Cercetătorii au testat această terapie genetică pentru prima oară în 2019, în cadrul unui experiment în care pacienții primeau injecții la fiecare trei luni. Acei pacienți au prezentat îmbunătățiri constante a vederii pentru că nivelul de ARN a fost refăcut în mod repetat. Însă, un singur participant a primit doar injecția inițială și apoi a renunțat la experiment temându-se de potențiale efecte adverse.

Noul studiu se concentrează chiar pe acel pacient și arată că vederea restabilită a atins un apogeu după două luni de la primirea injecții și a durat mai mult de 15 luni.

O reușită importantă pentru terapiile genetice pe bază de ARN

Autorii studiului au explicat că aceasta este o reușită importantă pentru tratamentul din cazul de față și terapiile genetice pe bază de ARN, scrie Futurism.

Beneficiile de lungă durată au potențialul de a reduce costurile medicale. Mai mult, oamenii de știință au șansa de a folosi aceste tratamente pentru dezvoltarea altor terapii genetice.

Vă mai recomandăm să citiți și:

O terapie bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR a redus colesterolul cu 57%

O terapie controversată cu celule stem a ajutat 13 pacienți cu leziuni ale măduvei spinării

O nouă terapie genetică a inversat îmbătrânirea la șoareci fără efecte adverse observabile

Cercetătorii au reușit, în premieră, inversarea procesului de îmbătrânire umană. Ce fel de terapie au folosit

Ioana Scholler
Ioana Scholler
Ioana s-a alăturat echipei DESCOPERĂ.ro în 2020, fiind atrasă de subiecte ce țin de știință, istorie și natură. Ioana și-a finalizat studiile de licență în Manchester, Marea Britanie, acolo unde a studiat Jurnalism Multimedia, și studiile de masterat în Media, Comunicare Publică și ... citește mai mult
Urmărește DESCOPERĂ.ro pe
Google News și Google Showcase
Cele mai noi articole
Universitățile din Anglia cresc taxele pentru studenți pentru prima oară în aproape un deceniu
Universitățile din Anglia cresc taxele pentru studenți pentru prima oară în aproape un deceniu
Cum explică oamenii de știință legătura dintre depresie și temperatura corpului?
Cum explică oamenii de știință legătura dintre depresie și temperatura corpului?
Ucraina acuză Google că ar fi dezvăluit poziția unor obiective militare
Ucraina acuză Google că ar fi dezvăluit poziția unor obiective militare
Un nou tratament promițător pentru cel mai mortal tip de cancer cerebral
Un nou tratament promițător pentru cel mai mortal tip de cancer cerebral
Quincy Jones, omul care știut să facă totul mai bine decât oricine altcineva din divertisment. Producătorul lui Michael Jackson și al lui Frank Sinatra
Quincy Jones, omul care știut să facă totul mai bine decât oricine altcineva din divertisment. Producătorul lui Michael ...
Consumul de alcool la animale ar fi mai frecvent decât s-a crezut până acum
Consumul de alcool la animale ar fi mai frecvent decât s-a crezut până acum
DESCOPERĂ.ro, alegerea numărul 1 pentru pasionații de Știință și Tehnologie din România!
DESCOPERĂ.ro, alegerea numărul 1 pentru pasionații de Știință și Tehnologie din România!
Cardiologul Stanislav Rurac vorbește despre dieta pentru o inimă sănătoasă: „SĂ BEM SAU NU vin roșu și cafea” | Altceva cu Adrian Artene
Cardiologul Stanislav Rurac vorbește despre dieta pentru o inimă sănătoasă: „SĂ BEM SAU NU vin roșu și cafea” ...
Știai că gustul mâncării depinde de cum este tăiată?
Știai că gustul mâncării depinde de cum este tăiată?
Test de cultură generală. Care este diferența dintre arta modernă și arta contemporană?
Test de cultură generală. Care este diferența dintre arta modernă și arta contemporană?
Astronomii au descoperit una dintre stelele cu cea mai rapidă rotație din Univers
Astronomii au descoperit una dintre stelele cu cea mai rapidă rotație din Univers
Lemnul de santal, apreciat de întreaga lume pentru aromă, în pericol
Lemnul de santal, apreciat de întreaga lume pentru aromă, în pericol
Sex protejat pentru pescăruși? Orașul care vrea să le administreze păsărilor pilula contraceptivă
Sex protejat pentru pescăruși? Orașul care vrea să le administreze păsărilor pilula contraceptivă
O boală cauzată de implanturile mamare a devenit tot mai răspândită
O boală cauzată de implanturile mamare a devenit tot mai răspândită
Lucreţiu Pătrăşcanu, comunistul care nu semăna deloc cu „parveniţii” din PCR
Lucreţiu Pătrăşcanu, comunistul care nu semăna deloc cu „parveniţii” din PCR
Maghiarii vin să muncească în România, care nu mai este o ţară ieftină
Maghiarii vin să muncească în România, care nu mai este o ţară ieftină
Cel mai puternic bombardier strategic al Statelor Unite a participat la un exercițiu aerian comun în peninsula coreeană
Cel mai puternic bombardier strategic al Statelor Unite a participat la un exercițiu aerian comun în peninsula coreeană
Regele și regina Spaniei, întâmpinați de protestatari furioși în regiunea Valencia, afectată de inundații
Regele și regina Spaniei, întâmpinați de protestatari furioși în regiunea Valencia, afectată de inundații